מחקרים

האם נמצאה התרופה אשר תוריד ביעילות את רמות ה-LDL-C במטופלים עם HoFH?

במחקר זה נבדקת היעילות והבטיחות של התרופה ALIROCUMAB במבוגרים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית

20.07.2020, 15:57

היפרכולסטרולומיה משפחתית הומוזיגוטית (HoFH) מאופיינת ע"י עלייה ברמות של כולסטרול ליפופרוטאין בצפיפות נמוכה (LDL-C) והתפתחות מוקדמת של מחלה לבבית טרשתית, למרות טיפול עם תרופות מורידות שומנים.

מחקר זה יועד להעריך את הפחתת רמות ה-LDL-C עם החוסם הפרופרוטאיני convertase subtilisin/kexin מסוג 9, ALIROCUMAB, בחולים מבוגרים עם HoFH.

מחקר פאזה 3 זה הינו מחקר זה אקראי, בעל סמיות כפולה, עם אינבו וקבוצות מקבילות אשר העריך את היעילות והבטיחות של ALIROCUMABי150 מ"ג כל שבועיים. נקודת הסיום הראשונית שהוגדרה היא אחוז ההפחתה מנקודת ההתחלה של ה-LDL-C לעומת האינבו, לאחר 12 שבועות של טיפול.

במחקר השתתפו 69 מטופלים אשר חולקו אקראית ביחס 2:1 לקבוצת הטיפול עם ALIROCUMAB או עם אינבו. בתחילת המחקר 67 משתתפים טופלו עם סטטינים (59 מטופלים ע"י סטטינים בעוצמה גבוהה), 50 טופלו עם ezetimibe,י10 טופלו עם lomitapide, ו-10 עברו טיפולי אפרזיס. רמות ה-LDL-C הממוצעות בתחילת המחקר היו 259.6 מ"ג/דציליטר בקבוצת האינבו לעומת 295.0 מ"ג/דציליטר בקבוצת ה-ALIROCUMAB. בשבוע ה-12, ההבדל האחוזי בממוצע הריבועים הפחותים של ה-LDL-C מנקודת ההתחלה היה -35.6% (ALIROCUMAB י[-26.9%] לעומת האינבו [-8.6%], p < 0.0001). במהלך תקופת המחקר הדו-סמוי לא נצפו תופעות לוואי רציניות, הפסקות קבועות בטיפול, או מוות כתוצאה מתופעות לוואי חמורות.

החוקרים מסכמים כי נכון להיום, מחקר זה הוא הגדול ביותר שנעשה על מטופלים עם HoFH. נוסף, החוקרים גם מסכמים כי ALIROCUMAB הביאה לשיפור מובהק ובעל משמעות קלינית בהפחתה של רמות ה-LDL-C בשבוע ה-12. באופן כללי, ALIROCUMAB נסבלה היטב, עם פרופיל בטיחותי אשר הושווה לזה של האינבו.

מקור: 

Dirk J. Blom et al. (2020), JACC In Press

נושאים קשורים:  מחקרים,  alirocumab,  היפרכולסטרולמיה,  היפרכולסטרולמיה משפחתית,  ליפופרוטאין
תגובות