המחקר, שעקב אחר 26 ילדים במשך כשנתיים וחצי, מצא כי הטיפול בנוגדן המונוקלונלי נגד FGF23 אינו מחמיר נפרוקלצינוזיס קיים, וגורם להיפרקלציאוריה רק במקרים בודדים.
החוקרים ביקשו לבדוק את ההשפעות של טיפול בבורוסומאב – נוגדן מונוקלונלי חדש נגד FGF23, שאושר לאחרונה לטיפול ב-XLHי(X-linked hypophosphatemic rickets), על סיבוכים כמו היפרקלציאוריה, נפרוקלצינוזיס ויתר פעילות של בלוטת יותרת התריס, שמתרחשים לעתים קרובות בטיפול המסורתי בתוספי זרחן ואנלוגים של ויטמין D.
המחקר נערך באופן רטרוספקטיבי וכלל 26 ילדים (13 בנים) עם רככת היפופוספטמית תורשתית שטופלו בבורוסומאב למשך לפחות שנה באחד משלושה מרכזי הפניה: מרכז רפואי שניידר לילדים, בית החולים דנה-דואק לילדים במרכז הרפואי סוראסקי, ובית החולים רות רפפורט לילדים במרכז הרפואי רמב"ם. הילדים, בגיל ממוצע של 7.6 שנים עם סטיית תקן 3.9, נמצאו במעקב למשך 27.5 חודשים עם סטיית תקן 9.6.
התוצאים מראים כי רמות הזרחן בסרום עלו במהירות מ-2.67 מ"ג/ד"ל עם סטיית תקן של 0.61 בתחילת המחקר ל-3.57 מ"ג/ד"ל עם סטיית תקן של 0.53 לאחר 3 חודשים (P<0.001), ונשארו יציבות לאחר מכן. במקביל, נצפתה ירידה בהפרשת זרחן בשתן, וברמות הפוספטאזה האלקלית (alkaline phosphatase) ובהורמון הפאראתירואיד (PTH) בסרום. היפרקלציאוריה (יחס סידן/קריאטינין בשתן >0.2 מ"ג/מ"ג) התגלתה ב-2 מתוך 26 מטופלים (7.7%) לפני תחילת הטיפול בבורוסומאב, נעלמה באחד ונמשכה, אם כי השתפרה, בשני. בשני מטופלים נוספים אובחנה היפרקלציאוריה חדשה, 15 ו-3 חודשים לאחר תחילת הטיפול, שנמשכה באחד מהם למרות ניסיונות להפחתת המינון. שבעה מטופלים הציגו נפרוקלצינוזיס בתחילת המחקר (ציון חומרה ממוצע: 1.8 עם סטיית תקן של 0.34), אך אף אחד מהם לא הראה החמרה ולא פיתח נפרוקלצינוזיס חדש.
ממצאי המחקר מדגישים כי בילדים עם רככת היפופוספטמית תורשתית המטופלים בבורוסומאב, היפרקלציאוריה היא תופעת לוואי נדירה, ונפרוקלצינוזיס קיים אינו מחמיר. תוצאים אלו מחזקים את פרופיל הבטיחות של טיפול חדשני זה, המעניק יתרון משמעותי על פני הטיפול המסורתי מבחינת הסיבוכים הכליתיים.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
